Neue therapeutische Verfahren etablieren sich
In den letzten dreißig Jahren hat sich die Auswahl therapeutischer Methoden mit völlig neuen Wirkmechanismen vervielfacht. So konnten nicht nur viel mehr Krankheiten als bislang behandelt, sondern vor allem auch Wirksamkeit und Sicherheit der Verfahren verbessert werden. Im Jahr 2023 wurden in mehr als 25 Prozent der klinischen Studien neue therapeutische Verfahren eingesetzt.
New Therapeutic Modalities are Proliferating3
Präzisionstherapien könnten den Abwärtstrend bei den F&E-Renditen aufhalten
Angesichts regulatorischer Sachzwänge und veralteter Methoden der Arzneimittelentwicklung ist die Rentabilität der therapeutischen Forschung und Entwicklung (FuE) seit fast 25 Jahren rückläufig und ein Hemmnis für neuartige, marktreife Medikamente. Den Forschungsergebnissen unseres anerkannten Genomik-Teams zufolge könnten neuartige therapeutische Vorgehensweisen und F&E-Methoden in Verbindung mit der behördlichen Zulassung von Präzisionstherapien wie Multiomic Sequencing, den Abwärtstrend bei der Investitionsrendite in der Pharmaindustrie umkehren.
Average Annual R&D and Incremental Revenue Attributable to Drugs Released4
Die Heilung seltener Krankheiten wie Sichelzellenanämie hat einen hohen Stellenwert
Dank der Fortschritte in der Genomanalyse könnte die wissenschaftliche Arzneimittelforschung beschleunigt und die Medizin personalisiert werden, um endlich Krankheiten wirklich zu heilen, anstatt lediglich deren Symptome zu bekämpfen. Unter den Präzisionstherapien haben Gen-Editing-Behandlungen wie CRISPR-Cas9 das Potenzial, seltene genetische Krankheiten wie die Sichelzellenanämie (SCD) und Beta-Thalassämie zu heilen. Bei SCD handelt es sich um eine vererbte Erkrankung der roten Blutkörperchen, von der mehr als 100.000 Menschen in den USA und 20 Millionen Menschen weltweit, vor allem in Afrika, betroffen sind. Heute entfallen etwa 16 Prozent der Gesamtausgaben für die Behandlung von SCD-Erkrankungen in den Vereinigten Staaten auf Therapeutika, die jedoch kaum mehr als die Symptome lindern können, da die Lebenserwartung von SCD-Patienten nur 56 Prozent der allgemeinen Lebenserwartung beträgt.
SCD Healthcare Costs Over Average Patient Lifetime and Reasonable Cost for Sickle Cell Disease Cure5
Im Jahr 2023 erreichte die medizinische Gemeinschaft mit den ersten Zulassungen für Gen-Editing-Therapien für SCD und Beta-Thalassämie sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in Europa jedoch einen Meilenstein, der einen neuen Lichtblick für Patienten bedeutet, die an diesen Krankheiten leiden.6 Im Vereinigten Königreich wurde 2022 ein junger Leukämiepatient durch eine bahnbrechende T-Zell-Therapie behandelt, wodurch ein weiterer wichtiger Schritt im Kampf gegen den Krebs gemacht wurde.7
Wright’sches Gesetz*: Kostensenkungen in der Proteomik vorhersehbar
Die Massenspektrometrie gehört zu den Analyseverfahren, mit denen die Zusammensetzung einer Substanz durch Ionisierung von Proteinen und Messung ihres Masse-Ladungs-Verhältnisses bestimmt wird. Da die Zahl der mit diesem Verfahren analysierten Proteome gestiegen ist, sind die mit der Massenspektrometrie verbundenen Kosten erheblich gesunken. Dies hat der medizinischen Forschung und Diagnostik neue Perspektiven eröffnet. Unsere Forschungsergebnisse zeigen, dass die Kosten pro Probe bei der ungezielten Proteomik mit Massenspektrometrie jährlich um 23 Prozent sinken, d.h. um etwa 11 Prozent bei jeder kumulativen Verdopplung der Anzahl der sequenzierten Proteome. Diese Zahl stimmt mit dem Wright’schen Gesetz überein, welches besagt, dass bei jeder kumulativen Verdopplung der produzierten Einheiten die Kosten um einen festen Prozentsatz sinken.
Die Entdeckungen der Proteomik ebnen auch den Weg für die Identifizierung neuartiger Biomarker, d.h. messbarer Substanzen in einem Organismus, deren Vorhandensein auf einen bestimmten biologischen Zustand oder eine Erkrankung hinweist. Dies wiederum ermöglicht die frühere Erkennung und Behandlung bestimmter Krebs-Subtypen.
Wright’s Law has Predicted the Cost Decline for Untargeted Proteomics and US Trails with Patient Biomakers8
Die Einzelzell-RNA-Sequenzierung revolutioniert unser Verständnis von Krebs
Die RNA-Sequenzierung ist eine Hochdurchsatz-Sequenzierungstechnik zur Erfassung und Sequenzierung des gesamten Satzes von RNA-Transkripten in einer Probe, die Einblicke in die Genexpressionsmuster und die Funktionsanalyse von Genen zu einem bestimmten Zeitpunkt ermöglicht. Dieser Ansatz ist besonders hilfreich für die Entwicklung unseres Verständnisses der Genexpression in gesunden und krebsartigen Zellen, für die Ermittlung potenzieller Biomarker für die Diagnose und für die Entdeckung von möglichen Ansatzpunkten für neue Behandlungen. Während die herkömmliche Genexpressionsanalyse mittels RNA-Sequenzierung nur die Expression von Genen in einem Gemisch verschiedener Zelltypen messen kann, kann die Einzelzell-RNA-Sequenzierung die Expression verschiedener Zelltypen in einer komplexen Gewebeprobe abgrenzen. Theoretisch erhöht die Verknüpfung der Genexpression mit spezifischen Zellen die Messgenauigkeit um das Zehnfache und senkt die Kosten pro Gigabyte um 76 Prozent. Mit anderen Worten: Die Einzelzell-RNA-Sequenzierung bietet einen detaillierteren Einblick als die herkömmliche RNA-Sequenzierung und offenbart die zelluläre Heterogenität innerhalb von Geweben, einschließlich Tumoren, die bei Massen-RNA-Sequenzierungsanalysen übersehen werden könnten.
Process of the RNA Sequencing9
