Das transformative Potenzial von Biotechnologie und KI im Gesundheitswesen

Einleitung: Eine neue Ära der Medizin

Fortschritte in der Biotechnologie und Künstlichen Intelligenz (KI) erweitern die Möglichkeiten der Wissenschaft, neue therapeutische Ziele zu identifizieren und Behandlungsmethoden zu entwickeln, die präziser und effektiver sind und weniger Nebenwirkungen verursachen. Eine Revolution in der Medizin formt sich vor unseren Augen und zeigt sich in drei großen Trends:

Biologika auf dem Vormarsch: Die schnelle Einführung biotechnologischer Ansätze zeigt sich in der fast dreifachen Anzahl neuer biologischer Arzneimittel (Biologika), die seit 2010 von der FDA zugelassen wurden.

Marktwachstum: Schätzungen zufolge wird das globale Biologika-Marktvolumen durch Fortschritte in monoklonalen Antikörpern und Gentherapien bis 2025 auf 399 Milliarden US-Dollar steigen.

Präzisionsmedizin: Neue biologische Methoden wie jene auf Basis von CRISPR-Technologie (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, auf Deutsch also “clusterartig angeordnete, regelmäßig unterbrochene, kurze palindromische Wiederholungen“) können natürliche Körperprozesse zur Diagnose oder Behandlung von Krankheiten nutzen – und Fehldiagnosen um bis zu 60 Prozent reduzieren. Dies stellt eine erhebliche Verbesserung gegenüber traditionellen Medikamenten dar.

Drei parallele wissenschaftliche Entwicklungen untermauern diese Trends:

• Die Verschiebung von chronischen Behandlungen hin zu kurativen Therapien;
• Die Integration von künstlicher Intelligenz in die Wirkstoffforschung;
• Revolutionäre Fortschritte in der Multiomik (multiomics) zur frühzeitigen Krankheitsdiagnose und personalisierten Medizin.

In den folgenden Abschnitten werden diese Entwicklungen näher erläutert.

“Neue Technologien führen zu neuartigen Heilmethoden, die die kommerzielle Entwicklung erheblich beeinflussen werden. Die Wall Street hat noch nicht begriffen, wie grundlegend sich die Welt des Gesundheitswesens und deren wirtschaftliche Modelle verändert haben. Der erste in dieser Revolution zu sein, ist von unschätzbarem Wert, und wir glauben, dass die meisten Branchenanalysten noch nicht begriffen haben, wo wir uns in dieser Revolution befinden.” – Rong Guo, PhD, Research Associate, Multiomic Technologies

Von chronischen Behandlungen bis hin zu kurativen Therapien

Traditionell war die Pharmaindustrie bis jetzt darauf ausgerichtet, chronische Krankheiten zu managen. Medikamente wurden entwickelt, auf den Markt gebracht und anwachsende Patientengruppen verkauft, wobei die Verfügbarkeit von Generika schließlich zu einer Senkung der Preise führte. Doch derzeit vollzieht sich ein Paradigmenwechsel im Gesundheitswesen: Eine einzige Behandlung könnte eine Krankheit heilen und die Notwendigkeit für fortlaufende Pflege eliminieren. Kurative Therapien wie Casgevy von CRISPR Therapeutics (CRSP), das derzeit in Großbritannien, Europa und den USA zugelassen ist, können Blutkrankheiten wie Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie mit nur einer enzigen Behandlung heilen und möglicherweise die Krankheit endgültig beseitigen.

Casgevy wurde von Großbritannien und den USA mit einer Finanzierung von 2,2 Millionen US-Dollar pro Patient unterstützt. Diese scheinbar exorbitanten Kosten stellen tatsächlich eine erhebliche Einsparung für die Gesundheitssysteme dar, da lebenslange, kostenintensive Behandlungen und damit verbundene medizinische Ausgaben entfallen. Bei Erkrankungen wie der Sichelzellanämie, bei der nur 10 Prozent der Lebensdauerkosten auf Medikamente entfallen und die restlichen 90 Prozent das Gesundheitssystem belasten, verändert eine kurative Therapie die gesamte Kostenstruktur. Versicherungen zahlen jetzt den Betrag im Voraus für die Heilung; es entsteht kein Preisdruck durch Konkurrenz, da geheilte Patienten nicht mehr Teil der Patientengruppe sind.

Dieses neue Modell unterscheidet sich grundlegend von der traditionellen Medikamentenvermarktung, da die Patientenpopulation vor Ablauf des Patents und der Exklusivitätsfristen schrumpft, was erstklassige Medikamente immer wertvoller macht. Mit dem Fortschreiten von CRISPR und anderen Genbearbeitungstechnologien erwarten wir ähnliche Durchbrüche bei Krankheiten mit größeren Patientengruppen, wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Diabetes. Unsere Untersuchungen deuten darauf hin, dass Intellia Therapeutics (NTLA) nicht weit von der ersten Zulassung für die In-Vivo-Geneditierung¹ in Zusammenhang mit seiner Therapie des hereditären Angioödems,² steht. Diese könnte 2026 erfolgen. Die positiven Auswirkungen auf die Lebensqualität können enorm sein!³

Wichtige Punkte:

• Kosten für die Behandlung chronischer Krankheiten: Die Kosten für das Management chronischer Krankheiten machen 90 Prozent der jährlichen Gesundheitsausgaben von 3,8 Billionen US-Dollar in den USA aus.
• Kosteneffizienz der Heilung: CRISPR-basierte Heilungen können trotz hoher Anfangskosten die Gesamtkosten für bestimmte Krankheiten um 75 Prozent senken.
• Auswirkungen auf den Markt: Unsere Forschung bei ARK zeigt, dass Fortschritte in CRISPR und anderen Genbearbeitungstechnologien den Markt für Gentherapien bis 2030 auf über 13 Milliarden US-Dollar wachsen lassen könnten.

“Die Forschung von ARK deutet darauf hin, dass die Wertschöpfungskette im Gesundheitswesen transformiert und disruptiv verändert wird. Langfristig wird sich die gesamte Wertschöpfungskette der Biopharmazeutik wahrscheinlich an den Anfang der Wertschöpfung verlagern, da der Wert von der Distribution zu Datenplattformen für die Entdeckung übergeht. Ein aufschlussreicher Vergleich wäre die zunehmende Verlagerung der Wertschöpfung in der Medienbranche von der Distribution zu Content-Anbietern.” – Nemo Mdespot, PhD, Research Analyst, Multiomic Technologies

Die Integration künstlicher Intelligenz in die Arzneimittelentdeckung

Die Integration von KI in die Arzneimittelentdeckung verändert die Pharmaindustrie grundlegend. KI verwandelt die Arzneimittelentwicklung von einem linearen, arbeitsintensiven Prozess in ein hoch effizientes, datengetriebenes Verfahren. Unternehmen wie Recursion Pharmaceuticals (RXRX) und Absci (ABSI) stehen an der Spitze dieser Transformation und nutzen KI zur Automatisierung und Beschleunigung der Entwicklung neuer Medikamente. Interessanterweise sind die „Big Pharma“-Unternehmen hier nicht die Innovatoren; sie folgen den Entwicklungen durch Partnerschaften. Unternehmen wie Recursion dürften sich in diesem Bereich eine dominierende Stellung sichern.

Recursion hat die Kosten und die Dauer der Arzneimittelentwicklung durch den Einsatz von KI, die Millionen von Experimenten gleichzeitig durchführt, reduziert. Diese Methode beschleunigt den Entdeckungsprozess und minimiert das Risiko des Scheiterns, indem sie Forschern erlaubt, sich frühzeitig auf die vielversprechendsten Kandidaten zu konzentrieren. Die kürzlich erfolgte Fusion von Recursion mit Exscientia, einem führenden Unternehmen in KI-gesteuerter Chemie, verstärkt seine Fähigkeit, erstklassige und beste Medikamente schneller und kostengünstiger auf den Markt zu bringen.

Ein weiteres Beispiel für die Integration von KI in die Arzneimittelentdeckung ist das „Zero-Shot“-Verfahren⁴ von Absci zur Antikörperentwicklung, das die Leistungsfähigkeit von KI in der Arzneimittelentwicklung zeigt. Durch die Vorhersage des besten Designs für einen neuen Antikörper ohne umfangreiche Versuch-und-Irrtum-Methoden kann Absci die Entwicklungszeit für Medikamente erheblich verkürzen und die Kosten senken. Dies verbessert die Patientenergebnisse, indem effektive Behandlungen schneller auf den Markt kommen, und bietet Investoren durch schnellere Kapitalrenditen Vorteile. Absci hat zudem im Vergleich zu den Marktführern eine höhere Wirksamkeit erreicht, wie ihr bahnbrechendes „Zero-Shot“-Verfahren zeigt, das fünf Antikörper identifizierte, die bei Brustkrebs eine überlegene Leistung gegenüber bestehenden HER2-Antikörper-Medikamenten zeigten.

Wichtige Punkte:

• Kostensenkung: KI-gestützte Arzneimittelentwicklungsplattformen wie Recursion könnten die Kosten der Arzneimittelentwicklung von 2,6 Milliarden US-Dollar auf nur 1 Milliarde senken – eine bahnbrechende Reduzierung von 60 Prozent.
• Zeiteffizienz: KI kann die Zeit bis zur Marktreife eines Medikaments um 50 Prozent verkürzen, sodass neue Therapien innerhalb von 5-7 Jahren statt der traditionellen 10-15 Jahre verfügbar sind.
• Investitionsschub: Laut Recherche von ARK könnte die schnelle Akzeptanz das Marktvolumen für KI-gestützte Arzneimittelentdeckung von 600 Millionen US-Dollar im Jahr 2021 auf 3,9 Milliarden US-Dollar bis 2027 steigern.

“Die Gesundheitsbranche verlagert ihren Fokus von reaktiv zu proaktiv und vorausschauend. Vielversprechende langfristige Aussichten nehmen Gestalt an: sich entwickelnde klinische Anwendungen, die die Patientenergebnisse verbessern; wachsende Erstattungsrahmen; und langfristig attraktive Margen. Benjamin Franklin hat es am besten gesagt: Eine Unze Prävention ist mehr wert als ein Pfund Heilung. ARK investiert aktiv in die nächste Welle von Führungskräften im Gesundheitswesen.” – Dr. Charles Roberts, Chief Investment Strategist

Multiomics und die Zukunft der Krebsdiagnostik und -behandlung

Multiomics (Multiomik) integriert verschiedene biologische Datenquellen aus:

• Genomik, der Erforschung der Gene,
• Proteomik, der Untersuchung von Proteinen
• Metabolomik, der Analyse von kleinen Molekülen, sogenannten Metaboliten.

Die Integration von Daten aus so vielfältigen Quellen revolutioniert die Landschaft der Krebsdiagnostik und -behandlung und erweitert gleichzeitig unser Verständnis zahlreicher anderer Krankheiten, was die Erkennung und Behandlung von Krebs und darüber hinaus revolutioniert.

Liquid Biopsien, die Blut oder andere Körperflüssigkeiten auf Anzeichen von Krankheiten untersuchen, ohne invasive Verfahren oder Operationen zu erfordern, ergänzen traditionelle, bildgebungsbasierte Methoden zur Krebsüberwachung. Diese neuen Verfahren ermöglichen eine frühere und genauere Erkennung minimaler Restkrankheit (MRD), also von Krankheitsresten, die nach einer Behandlung im Körper verbleiben.

Unternehmen wie Natera (NTRA) und Guardant Health (GH) sind Vorreiter in diesem Bereich mit nicht-invasiven Tests, die Krebsrückfälle erkennen können, bevor sie klinisch sichtbar werden. Der Signatera-Test von Natera etwa hält bereits einen Marktanteil von 70 Prozent im MRD-Bereich und kann Krebszellen lange vor deren Sichtbarkeit im Scan identifizieren. Ähnlich werden die Liquid-Biopsy-Tests von Guardant zur Überwachung bestehender Krebserkrankungen und als primäre Screening-Tools für Darmkrebs eingesetzt, wodurch sie eine weniger invasive Alternative zu herkömmlichen Methoden wie der Koloskopie bieten. So können Ärzte jetzt Krebs erkennen, bevor er sich so weit entwickelt hat, dass er durch traditionelle Methoden sichtbar wird.

Beispielsweise kann Personalis (PSNL) durch die Erkennung spezifischer Biomarker Brustkrebs bis zu 15 Monate früher diagnostizieren, als dies durch bildgebende Verfahren möglich wäre.

Diese Technologien haben tiefgreifende Auswirkungen. Durch den Wandel von der reaktiven zur proaktiven und prädiktiven Krebsdiagnostik können Gesundheitsdienstleister die Überlebensraten drastisch verbessern und gleichzeitig die finanziellen Belastungen für das Gesundheitssystem reduzieren. Unsere Forschung deutet darauf hin, dass die weitverbreitete Nutzung dieser innovativen Diagnosetools allein den Markt für MRD-Tests von heute 10 Milliarden auf 120 Milliarden US-Dollar im nächsten Wirtschaftszyklus anwachsen lassen könnte.

Neben den Verbesserungen bei der Früherkennung trägt auch Künstliche Intelligenz zur Verbesserung der Diagnostik bei. Tempus AI (TEM) revolutioniert beispielsweise die personalisierte Medizin durch seine multimodale Datenplattform, die genomische, klinische und bildgebende Daten integriert, um umfassende Einblicke in die Patientenversorgung zu bieten. Durch die Nutzung seines umfangreichen Datensatzes – 50-mal größer als der bisher größte Onkologie-Datensatz – ermöglicht Tempus AI genauere Diagnosen, bessere Therapieentscheidungen und verbesserte Patientenergebnisse. Die Fähigkeit der Plattform, komplexe biologische Daten in großem Maßstab zu analysieren, verbessert nicht nur die Präzision medizinischer Interventionen, sondern schafft auch einen Netzwerkeffekt: Je mehr Daten gesammelt werden, desto wertvoller wird die Plattform und desto größer sind die Vorteile für Patienten und Gesundheitsdienstleister.

Unsere Forschung legt zudem nahe, dass sich Unternehmen strategisch als Anbieter im Zuge der multiomischen Revolution positionieren werden. Twist Bioscience (TWST) etwa stellt DNA-basierte Produkte her, die für Anwendungen wie Liquid Biopsy und MRD-Tests von entscheidender Bedeutung sind. Über 65 Prozent aller weltweit durchgeführten Liquid-Biopsy-Tests verwenden bereits Produkte von Twist. Die synthetische DNA von Twist wird zur Herstellung von Oligonukleotiden, winzigen genetischen Materialstücken, verwendet, die für die Erkennung von zirkulierender Tumor-DNA in Blutproben unerlässlich sind. Diese Fähigkeit ist ein wesentlicher Bestandteil fortschrittlicher Liquid-Biopsy-Techniken.

Die Technologie von Twist unterstützt zudem weitere Bereiche der Genomforschung, darunter das Screening von Antikörpern und die Genbearbeitung, was das Unternehmen zu einem unverzichtbaren Akteur in der Biotech-Branche macht. Durch das Angebot hochgradig anpassbarer und skalierbarer DNA-Synthese zu einem zehnmal niedrigeren Preis als herkömmliche Methoden ermöglicht Twist Forschern und Unternehmen die beschleunigte Entwicklung neuer Diagnostik- und Behandlungsmethoden und treibt die nächste Generation der personalisierten Medizin voran.

Wichtige Punkte:

• Marktexpansion: Die Forschungsergebnisse von ARK deuten darauf hin, dass die steigende Nachfrage nach frühzeitiger Krebsdiagnose den Markt für MRD-Tests innerhalb des nächsten Jahrzehnts von 10 Milliarden auf 120 Milliarden US-Dollar wachsen lassen könnte.
• Überlebensraten: Die frühzeitige Erkennung von Darmkrebs durch Liquid Biopsy kann die 5-Jahres-Überlebensraten von 14 Prozent auf über 90 Prozent verbessern.
• Adoptionsraten: Rund 65 Prozent der medizinischen Zentren in den USA nutzen KI-gestützte Liquid-Biopsy-Technologien, was auf eine breite Anwendung in der klinischen Praxis hinweist.

Wie man von diesen Fortschritten im eigenen Anlageportfolio profitieren kann

Technologische Innovationen machen die frühzeitige Erkennung und Präzisionsmedizin zum neuen Standard der Gesundheitsversorgung. Bemerkenswerterweise sind die führenden Unternehmen auf diesen Gebieten in vielen Gesundheitsindizes noch kaum vertreten; daher sind sie in vielen Portfolios der Anleger unterrepräsentiert. Mit einem aktiven Anteil von 95 Prozent gegenüber dem S&P 500 Healthcare Index bietet ARK Invest Anlegern eine Portfoliolösung, die ihnen Zugang zu diesen schnell entstehenden, wegweisenden Entwicklungen verschaff: dem ARK Genomic Revolution UCITS ETF (ARKG).