Il potenziale di trasformazione delle biotecnologie e dell’IA nell’assistenza sanitaria

Introduzione: una nuova era della medicina

I progressi della biotecnologia e dell’intelligenza artificiale (AI) stanno ampliando la capacità degli scienziati di scoprire nuovi bersagli terapeutici e di innovare le modalità di trattamento per interventi più precisi ed efficaci con minori effetti collaterali. In breve, una rivoluzione nel campo della medicina sta prendendo forma sotto i nostri occhi, resa visibile da tre tendenze:

Impennata dei farmaci biologici: A testimonianza della rapida adozione delle biotecnologie per nuovi trattamenti, il numero di farmaci biologici approvati dalla FDA è quasi triplicato dal 2010.

Crescita del mercato: Secondo alcune stime, i progressi degli anticorpi monoclonali e delle terapie geniche porteranno il mercato globale dei biofarmaci a un valore di 399 miliardi di dollari entro il 2025.

Medicina di precisione: Nuove modalità biologiche come la CRISPR – metodi che utilizzano i processi naturali del corpo per aiutare a diagnosticare o trattare le malattie – possono ridurre gli effetti fuori bersaglio del 60%, con un notevole miglioramento rispetto ai tradizionali farmaci a piccole molecole.

Tre dinamiche scientifiche concomitanti sono alla base di queste tendenze:

• Il passaggio dai trattamenti cronici alle terapie curative;
• L’integrazione dell’intelligenza artificiale nella scoperta dei farmaci;
• I progressi rivoluzionari della multiomica per la diagnosi precoce delle malattie e la medicina personalizzata.

Le prossime sezioni analizzano ciascuna di queste dinamiche in successione.

“Le nuove tecnologie stanno dando vita a cure innovative che dovrebbero sconvolgere materialmente la curva commerciale. Wall Street non ha ancora digerito quanto sia cambiato il mondo della sanità e i modelli economici ad esso associati. Essere i primi della classe ha un valore incredibile e crediamo che la maggior parte degli analisti del settore non abbia ancora capito a che punto siamo in questa rivoluzione.” – Rong Guo, PhD, Research Associate, Multiomic Technologies

Dai trattamenti cronici alle terapie curative

Storicamente, l’industria farmaceutica è stata strutturata intorno alla gestione cronica delle malattie. I farmaci sono stati sviluppati, immessi sul mercato e venduti a popolazioni crescenti di pazienti, dopodiché i farmaci generici sono entrati nel mercato e hanno fatto scendere i prezzi. Ora si sta delineando un cambiamento di paradigma sanitario in cui un singolo trattamento potrebbe curare una malattia ed eliminare la necessità di cure continue. Le terapie curative come Casgevy di CRISPR Therapeutics (CRSP), attualmente approvate nel Regno Unito, in Europa e negli Stati Uniti, sono in grado di trattare le malattie del sangue come la falcemia e la beta talassemia con un unico trattamento, potenzialmente in grado di curare la malattia.

Il Regno Unito e gli Stati Uniti hanno sottoscritto Casgevy a 2,2 milioni di dollari per paziente, ad esempio, il che, sebbene apparentemente esorbitante, rappresenta in realtà un significativo risparmio per i sistemi sanitari, in quanto evita trattamenti di mantenimento a vita e le relative spese mediche. In malattie come l’anemia falciforme, dove solo il 10% delle spese per tutta la vita sono legate ai farmaci e il restante 90% grava sul sistema sanitario, una terapia curativa sposta l’intera dinamica dei costi. Gli assicuratori ora pagano in anticipo per la cura; non c’è alcuna pressione competitiva sui prezzi, perché una volta che il paziente è guarito, non fa più parte della popolazione di pazienti.

Questo nuovo modello si differenzia profondamente dalla commercializzazione tradizionale dei farmaci, in quanto assorbe la popolazione di pazienti prima dei limiti di brevetto e di esclusività, rendendo i farmaci first-in-class sempre più preziosi. Con il progredire di CRISPR e di altre tecnologie di editing genico, ci aspettiamo di assistere a scoperte simili in malattie con popolazioni di pazienti più ampie, come le patologie cardiovascolari e il diabete. La nostra ricerca suggerisce che Intellia Therapeutics (NTLA) è la più vicina a raggiungere la prima approvazione di editing genetico in vivo¹ per la sua terapia contro l’angioedema ereditario,² probabilmente nel 2026. Il suo impatto sulla qualità della vita può essere profondo!³

Punti chiave:

• Costo delle cure croniche: I costi di gestione delle malattie croniche rappresentano il 90% dei 3.800 miliardi di dollari spesi annualmente per l’assistenza sanitaria negli Stati Uniti.
• Efficienza dei costi di cura: Le cure basate su CRISPR, nonostante gli elevati costi iniziali, possono ridurre del 75% i costi totali di trattamento nell’arco della vita per alcune malattie.
• Impatto sul mercato: Entro il 2030, la ricerca di ARK suggerisce che i progressi della CRISPR e di altre tecnologie di editing genico potrebbero spingere il mercato della terapia genica a superare i 13 miliardi di dollari entro il 2030.

“La ricerca di ARK suggerisce che la catena del valore dell’assistenza sanitaria si sta trasformando e stravolgendo. Nel corso del tempo, è probabile che l’intera catena del valore del settore biofarmaceutico si consolidi nella parte anteriore del canale, poiché il valore passa dalla distribuzione alle piattaforme di dati per la scoperta. Un’analogia istruttiva potrebbe essere il modo in cui il valore maturato nel settore dei media si sta spostando sempre più dalla distribuzione ai fornitori di contenuti.” – Nemo Mdespot, PhD, Research Analyst, Multiomic Technologies

L’integrazione dell’intelligenza artificiale nella scoperta dei farmaci

L’integrazione dell’IA nella scoperta dei farmaci sta ridisegnando il panorama farmaceutico. L’IA sta trasformando la scoperta dei farmaci da un processo lineare e ad alta intensità di lavoro a un’attività altamente efficiente e basata sui dati. Aziende come Recursion Pharmaceuticals (RXRX) e Absci (ABSI) sono in prima linea in questa trasformazione, entrambe utilizzano l’IA per automatizzare e accelerare l’identificazione e lo sviluppo di nuovi farmaci. È interessante notare che le aziende “Big Pharma” non sono gli innovatori in questo campo, ma perseguono l’innovazione attraverso le partnership. Operatori come Recursion dovrebbero essere pronti a detenere posizioni dominanti nel settore.

Recursion ha ridotto i costi e i tempi di sviluppo dei farmaci sfruttando l’intelligenza artificiale per eseguire milioni di esperimenti simultaneamente, un approccio che accelera il processo di scoperta e riduce il rischio di fallimento consentendo ai ricercatori di concentrarsi sui candidati più promettenti fin dalle prime fasi. La recente fusione di Recursion con Exscientia, leader nella chimica guidata dall’IA, aumenta ulteriormente la capacità di Recursion di portare sul mercato farmaci di prima qualità e di prima scelta in modo più rapido e meno costoso.

Un altro grande esempio di integrazione tra AI e scoperta di farmaci, l’approccio “zero-shot”⁴di Absci allo sviluppo di anticorpi esemplifica la potenza dell’AI nella scoperta di farmaci. Prevedendo il design migliore per un nuovo anticorpo senza dover ricorrere a lunghi tentativi ed errori, Absci è in grado di abbreviare i tempi di sviluppo dei farmaci e di ridurre i costi in modo significativo, migliorando i risultati per i pazienti grazie all’immissione sul mercato di trattamenti efficaci in tempi più brevi e avvantaggiando gli investitori grazie a ritorni più rapidi sugli investimenti. Grazie al miglioramento delle sue efficienze, Absci ha anche ottenuto una maggiore efficacia rispetto agli operatori storici. Nel suo documento fondamentale sullo “zero-shot”, Absci ha identificato cinque candidati anticorpi che hanno dimostrato prestazioni superiori rispetto all’attuale leader del mercato dei farmaci a base di anticorpi che mirano al recettore del fattore di crescita epidermico umano (HER2) nel cancro al seno.

Punti chiave:

• Riduzione dei costi: Le piattaforme per la scoperta di farmaci basate sull’intelligenza artificiale come Recursion potrebbero ridurre i costi di sviluppo dei farmaci da 2,6 miliardi di dollari ad appena 1 miliardo di dollari, un 60% in più.
• Efficienza dei tempi: L’IA ha il potenziale per ridurre del 50% i tempi di scoperta dei farmaci, portando sul mercato nuove terapie in 5-7 anni invece dei tradizionali 10-15 anni.
• Impennata degli investimenti: La ricerca di ARK suggerisce che la rapida adozione potrebbe stimolare il mercato della scoperta di farmaci abilitati dall’intelligenza artificiale a crescere da 600 milioni di dollari nel 2021 a 3,9 miliardi di dollari entro il 2027.

“Il settore sanitario sta spostando la sua attenzione da reattiva a proattiva e predittiva. Si stanno delineando prospettive promettenti a lungo termine: applicazioni cliniche in evoluzione che migliorano i risultati dei pazienti, quadri di rimborsabilità in crescita e margini interessanti a lungo termine. Benjamin Franklin l’ha detto meglio: un grammo di prevenzione vale un chilo di cura. ARK sta investendo attivamente nella prossima ondata di leader del settore sanitario.” – Dr. Charles Roberts, Chief Investment Strategist

La multiomica e il futuro della diagnosi e del trattamento del cancro

La multiomica integra diverse fonti di dati biologici da:

• Genomica, lo studio dei geni
• Proteomica, lo studio delle proteine
• Metabolomica, lo studio di piccole molecole chiamate metaboliti

L’integrazione di dati provenienti da fonti così diverse trasforma il panorama della diagnosi e del trattamento del cancro e fa progredire la nostra comprensione di varie altre malattie, rivoluzionando la diagnosi e il trattamento del cancro e non solo.

Le biopsie liquide, che prelevano campioni di sangue o di fluidi corporei per verificare la presenza di segni di malattia, senza dover ricorrere a procedure invasive o a interventi chirurgici, stanno integrando i tradizionali metodi di monitoraggio del cancro che si basano sulla diagnostica per immagini. I nuovi metodi consentono di individuare più precocemente e con maggiore precisione la malattia minima residua (MRD), ovvero quelle patologie dell’organismo che permangono dopo il trattamento.

Aziende come Natera (NTRA) e Guardant Health (GH) sono all’avanguardia in questo settore con test non invasivi in grado di rilevare la recidiva del cancro prima che si manifesti clinicamente. Il test Signatera di Natera, ad esempio, detiene già una quota di mercato del 70% nello spazio MRD ed è in grado di identificare le cellule tumorali residue molto prima che siano visibili in una scansione. Analogamente, i test di biopsia liquida di Guardant vengono utilizzati per monitorare i tumori esistenti e come strumenti di screening primario per il cancro del colon-retto, offrendo un’alternativa meno invasiva ai metodi tradizionali come la colonscopia. Ora i medici possono scoprire il cancro prima che sia cresciuto abbastanza da manifestarsi con i metodi tradizionali.

Ora i medici possono individuare il cancro in una fase più precoce rispetto ai metodi tradizionali. Per esempio, Personalis (PSNL) è in grado di rilevare biomarcatori specifici per identificare il cancro al seno fino a 15 mesi prima che diventi visibile attraverso le tecniche di imaging.

Queste tecnologie hanno profonde implicazioni. Spostando la diagnosi del cancro da un approccio reattivo a uno proattivo e predittivo, gli operatori sanitari possono migliorare drasticamente i tassi di sopravvivenza, riducendo al contempo gli oneri finanziari complessivi dei sistemi sanitari. La nostra ricerca suggerisce che l’adozione diffusa di questi strumenti diagnostici innovativi potrebbe far crescere il mercato dei soli test MRD dagli attuali 10 miliardi di dollari a 120 miliardi nel prossimo ciclo economico.

Oltre alla differenza che sta facendo per la diagnosi precoce, anche l’intelligenza artificiale sta migliorando la diagnostica. Tempus AI (TEM), ad esempio, sta rivoluzionando la medicina personalizzata grazie alla sua piattaforma di dati multimodali, che integra dati genomici, clinici e di imaging per fornire una visione completa della cura del paziente. Sfruttando il suo vasto set di dati – 50 volte più grande del precedente set di dati oncologici – Tempus AI consente diagnosi più accurate, decisioni terapeutiche migliori e risultati migliori per i pazienti. La capacità della piattaforma di analizzare dati biologici complessi su scala non solo migliora la precisione degli interventi medici, ma crea anche un effetto di rete per cui più dati vengono raccolti, più diventano preziosi, più i pazienti e gli operatori sanitari ne beneficiano.

Infine, la nostra ricerca suggerisce che le aziende si posizioneranno strategicamente come fornitori che affrontano la rivoluzione multiomica. Twist Bioscience (TWST) è specializzata nella produzione di prodotti a base di DNA, fondamentali per applicazioni come la biopsia liquida e i test MRD; i suoi prodotti sono già utilizzati in oltre il 65% dei test di biopsia liquida condotti a livello globale. Il DNA sintetico di Twist viene utilizzato per creare oligonucleotidi, minuscoli pezzi di materiale genetico essenziali per rilevare il DNA tumorale circolante nei campioni di sangue. Questa capacità è una componente chiave delle tecniche avanzate di biopsia liquida.

La sua tecnologia supporta anche altre aree della ricerca genomica, tra cui lo screening degli anticorpi e l’editing genico, rendendola un attore indispensabile nel settore biotecnologico. Offrendo una sintesi del DNA altamente personalizzabile e scalabile a un costo inferiore di 10 volte rispetto ai metodi tradizionali, Twist consente ai ricercatori e alle aziende di accelerare lo sviluppo di nuovi diagnostici e trattamenti, dando impulso alla prossima generazione di medicina personalizzata.

Punti chiave:

• Espansione del mercato: La ricerca ARK suggerisce che la crescente domanda di diagnosi precoce del cancro potrebbe far crescere il mercato dei test MRD da 10 a 120 miliardi di dollari entro il prossimo decennio.
• Tassi di sopravvivenza: La diagnosi precoce del cancro del colon-retto tramite la biopsia liquida può migliorare i tassi di sopravvivenza a 5 anni dal 14% a oltre il 90%.
• Tassi di adozione: Circa il 65% dei centri medici statunitensi utilizza tecnologie di biopsia liquida potenziate dall’intelligenza artificiale, il che indica un’adozione diffusa nella pratica clinica.

Come cogliere questi progressi nel vostro portafoglio d’investimento

Le innovazioni tecnologiche stanno facendo della diagnosi precoce e della medicina di precisione il nuovo standard di cura. È sorprendente che le società che guidano la corsa in questi campi siano relativamente assenti dai benchmark degli investimenti nel settore sanitario; di conseguenza, non sono ben rappresentate in molti portafogli di investitori. Con una quota attiva del 95% rispetto all’indice S&P 500 Healthcare, ARK cerca di fornire agli investitori una soluzione di portafoglio che offra loro un’esposizione a questi sviluppi in rapida evoluzione e in grado di cambiare le carte in tavola: ARK Genomic Revolution UCITS ETF (ARKG).