Von Tieren zu KI: Die neue Politik der FDA sollte den Prozess der Arzneimittelentwicklung verändern

Am 10. April 2025 kündigte die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen bahnbrechenden Plan zur schrittweisen Abschaffung ihrer langjährigen Forderung nach Tierversuchen bei der Entwicklung von monoklonalen Antikörpern und anderen Medikamenten an.¹ Stattdessen wird die FDA den Einsatz “effektiverer, für den Menschen relevanter” Testmethoden fördern, darunter KI-Modelle und im Labor gezüchtete menschliche Zellsysteme, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten zu bewerten.

Innovation als Wegbereiter

Seit 1938 sind in den USA Tierversuche in der Arzneimittelentwicklung gesetzlich vorgeschrieben.² Dank der rasanten Fortschritte in den Bereichen KI, Multiomics und mikrophysiologische Systeme ist es nun möglich – und vorzuziehen -, prädiktivere Wege zu beschreiten, wie unten in den Gen 2- und Gen 3-Methoden dargestellt. Die Initiative der FDA dürfte den Zeit- und Kostenaufwand für die Entwicklung wirksamer Medikamente für die Erprobung am Menschen senken, was sich positiv auf die KI-orientierten Biotech-Unternehmen und die Patienten auswirkt, die sie versorgen wollen.³

Die Initiative der FDA bietet Biotechnologieunternehmen, die bereits KI in der Arzneimittelforschung und -entwicklung einsetzen, eine neue Chance. Sie setzen diese Art von Techniken bereits in früheren Phasen des präklinischen Prozesses ein und könnten einige dieser Daten nutzen, um die neuen Anforderungen zu erfüllen. Da diese Unternehmen ihre präklinischen Prozesse gestrafft haben, dürfte die Abschaffung der obligatorischen Tierversuche ihre Entwicklung hin zu klinischen Studien im Vergleich zu konventionellen Arzneimittelentwicklern beschleunigen (siehe unten).⁴

Die Richtlinie der FDA signalisiert ihr Engagement für innovative, prädiktive Methoden der Arzneimittelentwicklung. Durch die Verringerung der Abhängigkeit von langwierigen und kostspieligen Tierstudien könnten KI-gestützte und auf den Menschen bezogene Ansätze die Kosten der Arzneimittelentwicklung senken, die Markteinführung beschleunigen und die therapeutische Wirksamkeit erhöhen. Die unten dargestellte Analyse von ARK zeigt, dass durch KI entwickelte Therapeutika die Investitionsrendite auf über 20 % steigern könnten, was einer fünffachen Verbesserung im Vergleich zu den derzeitigen durchschnittlichen Forschungs- und Entwicklungsrenditen (F&E) der Pharmaindustrie von ~4 % entspricht. Letztlich könnte die Integration von KI in den gesamten Prozess der Arzneimittelentwicklung die Gesamtentwicklungskosten um das Vierfache senken.^5,6

Wer sind die Hauptbegünstigten?

Während KI-zentrierte Arzneimittelentwickler wie AbSci, AbCellera und Recursion Pharmaceuticals am unmittelbarsten profitieren werden, erstrecken sich die Auswirkungen der Richtlinie auch auf die Multiomics-Tools und den programmatischen biologischen Bereich. Unternehmen, die Sequenzierung, Einzelzell-Molekularanalyse, räumliche Transkriptomik und andere fortschrittliche Multiomik-Tools anbieten, dürften davon profitieren, wenn Biopharma-Unternehmen ihre Arbeitsabläufe anpassen, um die KI-gestützte Arzneimittelforschung zu beschleunigen und zu verbessern.

Die Vorteile dürften nicht nur für die Biotechnologie, sondern für das Gesundheitssystem insgesamt gelten. Derzeit können nur ~5 % der seltenen Krankheiten mit zugelassenen Therapien behandelt werden.⁷ Der Grund dafür liegt auf der Hand: Die hohen Kosten führen dazu, dass sich die Arzneimittelentwickler nur auf Märkte mit großen adressierbaren Patientenpopulationen konzentrieren. In dem Maße, wie KI die Effizienz der Arzneimittelentwicklung steigert, sollte ein höherer Prozentsatz seltener Krankheiten behandelbar werden. ARK schätzt, dass KI die Zeit bis zur Markteinführung um 50 % und die Wahrscheinlichkeit eines Misserfolgs in jeder Phase des Entwicklungsprozesses um weitere 50 % reduzieren könnte, so dass Biotech-Unternehmen möglicherweise 75 % der Patientenpopulation mit seltenen Krankheiten gewinnbringend behandeln könnten. Infolgedessen dürfte sich die Lebensqualität der Patienten verbessern, da die Notwendigkeit kostspieliger Krankenhausaufenthalte und ambulanter Behandlungen sinkt.^8,9

Schlussfolgerung

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die Ankündigung der FDA nicht nur einen regulatorischen Wandel, sondern auch den Beginn einer neuen Ära für die Molekularmedizin einläutet, die durch eine schnellere, kosteneffizientere und präzisere Arzneimittelentwicklung gekennzeichnet ist, von der Innovatoren, Patienten und das Gesundheitssystem profitieren.