Dagli animali all’ IA: con la nuova politica della FDA si può trasformare lo sviluppo dei farmaci

Il 10 aprile 2025, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha annunciato un piano innovativo per eliminare gradualmente l’obbligo di sperimentare sugli animali, da tempo richiesto per lo sviluppo di anticorpi monoclonali e altri farmaci.¹ La FDA incoraggerà invece l’uso di metodi di sperimentazione “più efficaci e rilevanti per l’uomo”, tra cui modelli di intelligenza artificiale e sistemi cellulari umani coltivati in laboratorio, per valutare la sicurezza e l’efficacia dei farmaci.

L’innovazione apre la strada

Dal 1938, la legge federale statunitense impone la sperimentazione animale nello sviluppo dei farmaci.² Ora, i rapidi progressi dell’IA, della multiomica e dei sistemi microfisiologici hanno reso possibile – e preferibile – la ricerca di metodi più predittivi, come illustrato qui di seguito nei metodi di Gen 2 e Gen 3. L’iniziativa della FDA dovrebbe ridurre i tempi e i costi necessari per lo sviluppo di farmaci efficaci da sperimentare sull’uomo, con implicazioni positive per le aziende biotecnologiche che puntano sull’intelligenza artificiale e per i pazienti che intendono servire.³

L’iniziativa della FDA rappresenta un’opportunità formidabile per le aziende biotecnologiche che già sfruttano l’IA nella scoperta e nello sviluppo di farmaci. Queste aziende stanno già utilizzando questo tipo di tecniche nelle prime fasi del processo preclinico e potrebbero essere in grado di utilizzare alcuni di questi dati per soddisfare i nuovi requisiti. Inoltre, poiché queste aziende hanno semplificato i processi preclinici, l’eliminazione della sperimentazione animale obbligatoria dovrebbe accelerare la loro avanzata verso la sperimentazione clinica rispetto agli sviluppatori di farmaci tradizionali, come illustrato di seguito.⁴

La direttiva della FDA segnala il suo impegno a favore di metodologie innovative e predittive per lo sviluppo dei farmaci. Riducendo il ricorso a lunghi e costosi studi sugli animali, gli approcci basati sull’intelligenza artificiale e sull’uomo potrebbero ridurre i costi di sviluppo dei farmaci, accelerare il time-to-market e aumentare l’efficacia terapeutica. L’analisi di ARK, riportata di seguito, suggerisce che i prodotti terapeutici sviluppati dall’IA potrebbero aumentare i ritorni sugli investimenti fino a oltre il 20%, un miglioramento di cinque volte rispetto agli attuali ritorni medi dell’industria farmaceutica in termini di ricerca e sviluppo (R&S), pari a circa il 4%. In definitiva, l’integrazione dell’IA nel processo di sviluppo dei farmaci potrebbe ridurre i costi complessivi di sviluppo di quattro volte.^5,6

Chi ne beneficerà?

Sebbene gli sviluppatori di farmaci incentrati sull’IA, come AbSci, AbCellera e Recursion Pharmaceuticals, possano trarre i benefici più immediati, le implicazioni della politica si estendono anche agli strumenti multiomici e allo spazio della biologia programmatica. Le aziende che forniscono sequenziamento, analisi molecolare a singola cellula, trascrittomica spaziale e altri strumenti avanzati di multiomica dovrebbero trarre vantaggio dal fatto che le aziende biofarmaceutiche adattano i flussi di lavoro per accelerare e migliorare la scoperta di farmaci guidata dall’intelligenza artificiale.

I benefici dovrebbero estendersi oltre le biotecnologie al sistema sanitario in generale. Attualmente, solo il 5% delle malattie rare può essere trattato con le terapie approvate.⁷ Il motivo è chiaro: i costi elevati concentrano gli sviluppatori di farmaci solo sui mercati con grandi popolazioni di pazienti raggiungibili. Man mano che l’IA aumenta l’efficacia dello sviluppo dei farmaci, una percentuale maggiore di malattie rare dovrebbe diventare affrontabile. ARK stima che l’IA potrebbe ridurre il tempo di commercializzazione del 50% e le probabilità di fallimento di un altro 50% in ogni fase del processo di sviluppo, consentendo potenzialmente alle aziende biotecnologiche di affrontare con profitto il 75% della popolazione di pazienti affetti da malattie rare. Di conseguenza, la qualità della vita dei pazienti dovrebbe aumentare, in quanto diminuisce la necessità di costosi ricoveri e di assistenza sanitaria ambulatoriale.^8,9

Conclusioni

In sintesi, l’annuncio della FDA preannuncia non solo un cambiamento normativo, ma anche l’alba di una nuova era per la medicina molecolare, caratterizzata da uno sviluppo di farmaci più rapido, economico e accurato, a vantaggio degli innovatori, dei pazienti e del sistema sanitario.